Tumori pediatrici

I video dei protagonisti

Le date che hanno cambiato il futuro dei piccoli pazienti

Dagli anni Sessanta agli anni Settanta

1967

Un gruppo di ricercatori dimostra per la prima volta che si può ottenere una remissione prolungata della leucemia linfoblastica acuta aggiungendo alla chemioterapia la radioterapia mirata e la farmacoterapia intratecale.

 

1970

Il trapianto di midollo, che può curare molti bambini colpiti da leucemie e linfomi, viene sperimentato per la prima volta sull'uomo.

 

1972

Nasce l’Intergroup Rhabdomyosarcoma Study Group (IRSG), una delle prime reti di ricerca dedicate allo studio di un singolo tumore raro. La mortalità causata dai sarcomi dei tessuti molli diminuirà del 50% dal 1975 al 2010.

 

1975

Sono pubblicati i risultati dei primi studi che dimostrano come la chemioterapia dopo la chirurgia aumenti la sopravvivenza dei bambini colpiti da osteosarcoma, diventando uno standard di cura per questa malattia nel 1986.

Dagli anni Ottanta agli anni Novanta

1982

La Food and Drug Administration (FDA) approva il primo vaccino contro il virus dell’epatite B, una delle cause principali di cancro del fegato. Nel 1991 l'Italia introduce la vaccinazione di routine nei bambini.

 

1987

Uno studio clinico dimostra per la prima volta che la chemioterapia neoadiuvante (prima della chirurgia) consente ai chirurghi di intervenire su osteosarcomi molto più piccoli, evitando l’amputazione degli arti.

 

1988

La curabilità della leucemia linfoblastica acuta, la forma più comune di leucemia infantile, supera la barriera dell’80% con l’introduzione delle prime chemioterapie combinate.

 

1991

Scoperto il legame tra l’oncogene MYCN e la risposta alle cure per il neuroblastoma. I medici possono distinguere tra pazienti che devono essere trattati aggressivamente e pazienti che possono essere sottoposti a cure più leggere.

 

1998

Parte il Childhood Survivor Study che stimerà un rischio 5 volte maggiore di sviluppare malattie cardiovascolari o un secondo cancro nel corso della vita tra chi si è ammalato da piccolo, aprendo la strada a misure di prevenzione specifiche

Gli anni Duemila e Oggi

2004

Pubblicati i risultati di uno studio sui rischi del fumo passivo, dimostrando che chi convive con un fumatore (partner e figli soprattutto) ha un rischio di ammalarsi di cancro al polmone più elevato di chi vive con non fumatori.

 

2009

Arriva la prova che l’imatinib, primo farmaco mirato contro la leucemia linfoblastica acuta, è efficace anche nei bambini e tiene sotto controllo l’80% dei casi.

 

2010

Tra il 1975 e il 2006, nei soli USA, sono stati evitati 38.000 decessi per tumore infantile, anche se l’incidenza è aumentata. Merito di cure più efficaci

 

2017

I risultati di uno studio italiano che migliora la tecnica del trapianto aploidentico da genitore sono pubblicati sulla rivista Blood. Grazie all’introduzione del cosiddetto “gene suicida” iC9 nelle cellule del donatore, i ricercatori hanno ridotto drasticamente il rischio di mortalità nei bambini con difetti congeniti del sistema immunitario che ricevono questo tipo di trapianto.

 

2018

Un anno dopo gli Stati Uniti, anche l’Unione Europea ha approvato la terapia cellulare con CAR-T per il trattamento della leucemia linfoblastica acuta a cellule B dei bambini. Si tratta di globuli bianchi del paziente “addestrati” in laboratorio a riconoscere e uccidere le cellule tumorali.

 

OGGI 

l'82% dei bambini e l'86% degli adolescenti che si sono ammalati di cancro sono in vita a cinque anni dalla diagnosi di tumore; 3 su 4 guariscono completamente!

La ricerca ha fatto grandi passi avanti nella diagnosi e nella cura delle neoplasie dei bambini e dei ragazzi. La strada è però ancora lunga e non per tutti i tumori si sono raggiunti i risultati ottenuti nelle leucemie e nei linfomi.

I tumori pediatrici in cifre

L'aumento dell'incidenza (cioè del numero di nuovi casi ogni anno) dei tumori infantili registrato in Italia fino alla seconda metà degli anni Novanta si è arrestato. AIRTUM, l'Associazione italiana registri tumori, stima che per il quinquennio 2016-2020, in Italia, saranno diagnosticate 7.000 neoplasie tra i bambini e 4.000 tra gli adolescenti, in linea con il quinquennio precedente.

Si continua a osservare una leggera crescita solo per alcuni tipi di tumore tra gli adolescenti: nel periodo 1998-2008 sono aumentate del 2 per cento ogni anno le diagnosi di tumori maligni tra le ragazze, mentre in entrambi i sessi si è registrato un incremento di tumori della tiroide (+8 per cento l'anno), malattie, tuttavia, che hanno un'ottima prognosi. (L'aumento di diagnosi di tumori della tiroide è attribuibile soprattutto a un incremento della sorveglianza anche in assenza di sintomi: si tratta nella maggioranza dei casi di tumori indolenti e poco pericolosi che in passato non erano diagnosticati).

Ogni anno, tra il 2003 e il 2008, in Italia si sono diagnosticati mediamente 164 casi di tumore maligno per milione di bambini (0-14 anni) e 269 casi per milione di adolescenti (15-19 anni).

Quali sono i tumori pediatrici più comuni?

I tumori pediatrici più comuni sono le leucemie, e, tra queste, la leucemia linfoblastica acuta, che ha tassi di sopravvivenza nell'ordine del 90 per cento. Secondi per frequenza sono i tumori del sistema nervoso centrale, seguiti dai linfomi. Questi tre gruppi di malattie sono responsabili di oltre due terzi dei casi di cancro nell'infanzia.

Sarcomi delle ossa e dei tessuti molli, tumori a localizzazione addominale (neuroblastoma, tumori del rene eccetera), tumori della tiroide e in altre sedi sono molto più rari.

Per saperne di più sui tumori pediatrici più diffusi è disponibile online la nostra Guida ai tumori pediatrici.

Da che cosa sono causati i tumori pediatrici?

Nella maggior parte dei casi i tumori infantili non dipendono dagli stili di vita, sui quali l'individuo può intervenire cambiando abitudini, ma da fattori non del tutto noti, per cui è più difficile pensare a interventi di prevenzione.

Alcuni tumori rari, come il retinoblastoma o il tumore al rene di Wilms, sono provocati da mutazioni ben conosciute e/o appartengono, in una significativa percentuale dei casi, a condizioni ereditarie ben note, ma nella maggior parte dei casi non si riconosce una chiara causa della malattia.

 

I tumori pediatrici sono sempre più curabili

Quel che è decisamente cambiato, negli ultimi quarant'anni, è il tasso di mortalità, che è in netta diminuzione. I bambini e i ragazzi tra 0 e 19 anni che muoiono di tumore sono sempre meno: nel 2008 i decessi erano circa un terzo di quelli registrati nei primi anni Settanta.

Sono i tumori del sangue (e in particolare le leucemie) a mostrare i successi maggiori, con una sopravvivenza che in alcuni tipi di tumore oggi supera il 90 per cento dei casi. Il merito è largamente attribuibile all'uso della chemioterapia secondo schemi messi a punto grazie alla cooperazione internazionale fra oncologi e pediatri. Ai successi del trattamento farmacologico si aggiunge quello del trapianto di midollo, di cui i medici italiani sono stati promotori e pionieri. Anche nel campo dei sarcomi ossei e dei tessuti molli si riscontrano grandi passi avanti, in particolare grazie alla migliore capacità di individuare le caratteristiche molecolari della malattia e di trovare la cura più adatta.

La chemioterapia somministrata prima dell'intervento chirurgico (perciò detta “neoadiuvante”), con un protocollo studiato a fondo anche dall'Istituto Rizzoli di Bologna, è in grado di evitare gli interventi mutilanti che un tempo erano l'unica possibilità di salvezza per i giovani colpiti da questi sarcomi.

La ricerca è focalizzata oggi sulla cura dei tumori del sistema nervoso centrale (alcuni dei quali sono ancora difficili da sconfiggere) con armi sofisticate come la radioterapia protonica o l'immunoterapia.

La vita dopo il cancro

Pur essendo guariti, molti ex pazienti oncologici pediatrici definiscono se stessi come long term survivor ovvero “sopravvissuti a lungo termine”. Un modo di identificarsi con la malattia che dimostra quanto può essere difficile lasciarsi alle spalle, sia psicologicamente sia fisicamente, un'esperienza tanto dura.

Gli ultimi dati dicono che, dopo la diagnosi, tre bambini su quattro guariscono completamente. Crescendo, queste persone (il cui numero in Europa oggi si stima tra 300.000 e 500.000) escono dalle competenze dell'oncologo pediatra, ma, purtroppo, non esiste ancora una figura professionale che le possa accompagnare nell'età adulta. Non perché richiedano cure particolari (possono e devono condurre una vita del tutto normale), ma perché devono comunque prestare una speciale attenzione ad alcuni aspetti della loro salute, che possono essere stati condizionati dalle cure cui sono stati sottoposti.

Per tale motivo stanno nascendo in tutto il mondo strutture dedicate a questa fascia di popolazione.

Alcuni grandi studi ancora in corso stanno cercando di stabilire una relazione tra il tipo e la dose di cure ricevute e il rischio di effetti nel tempo, indipendentemente dal tipo di tumore per il quale sono state somministrate.

La maggior parte di coloro che sono guariti da un tumore pediatrico gode di buona salute; tuttavia una minoranza ancora subisce le conseguenze della malattia o gli effetti secondari delle cure. I medici stessi, talvolta, non sanno definire con esattezza quanto le terapie somministrate a pazienti bambini possano incidere sulla crescita o sulla possibilità di avere figli, quanto aumentino la probabilità di sviluppare malattie del cuore o quale sia il rischio di sviluppare un altro tumore indotto dai trattamenti per la cura della neoplasia primitiva.

Si sa tuttavia che, per esempio, alcuni medicinali come le antracicline ad alte dosi possono danneggiare il cuore, gli alchilanti possono compromettere la fertilità, alte dosi di cortisone o la radioterapia possono influire sulla crescita e la struttura delle ossa e così via.

Alcune di queste conseguenze variano a seconda dell'età e delle caratteristiche individuali: chi è portatore di geni che favoriscono lo sviluppo del cancro potrà avere un maggior rischio di sviluppare un'altra malattia tumorale, chi segue sani stili di vita potrà ridurre questo rischio come quello delle malattie del cuore.

Scopo della ricerca oncologica pediatrica è mettere a punto farmaci sempre più mirati alle specificità dell’organismo in crescita, limitando le sequele nella successiva vita adulta.

Con l'aumento del numero di giovani che superano la prova di un tumore, i medici si trovano davanti a una nuova sfida: consentire loro di vivere una vita quanto più normale possibile, preservando la loro possibilità di diventare a loro volta genitori.

Dove sta andando la ricerca?

La ricerca ha fatto grandi passi avanti nella diagnosi e nella cura delle neoplasie dei bambini e dei ragazzi: negli anni dal 2003 al 2008 l'82 per cento dei bambini e l'86 per cento degli adolescenti sono in vita cinque anni dopo la diagnosi di tumore. La strada è, però, ancora lunga e non per tutti i tumori si sono raggiunti i risultati ottenuti per esempio, nelle leucemie e nei linfomi, che guariscono nell'80 per cento dei casi.

Per questo AIRC finanzia diversi progetti di ricerca nell'ambito dei tumori infantili. Per esempio, il gruppo di ricercatori guidato da Achille Iolascon del centro di ricerca CEINGE - Biotecnologie avanzate di Napoli, grazie a una serie di tecnologie per "leggere" il DNA di numerosi bambini malati di neuroblastoma, ha scoperto alcune modificazioni ricorrenti in geni che predispongono alla malattia. Individuare in tempo queste variazioni potrebbe essere un utile strumento per identificare precocemente i bambini con un'alta probabilità di ammalarsi. Inoltre la conoscenza delle alterazioni geniche coinvolte può guidare lo sviluppo di terapie mirate a curare pazienti con forme di neuroblastoma grave.

Si potranno mettere a punto terapie più mirate per la cura della leucemia mieloide acuta grazie alla scoperta del gruppo di ricercatori guidato da Franco Locatelli, Direttore del Dipartimento di ematologia e oncologia pediatrica dell'Ospedale Bambino Gesù di Roma. Gli scienziati, infatti, hanno trovato una nuova alterazione genetica alla base di alcune varianti di leucemia mieloide acuta che sarà aggiunta alla lista di quelle conosciute, per poter curare i piccoli pazienti con terapie più precise. Gli stessi ricercatori, nell'ambito del Programma speciale di oncologia molecolare guidato da Alberto Mantovani di Humanitas University, hanno pubblicato sull'importante rivista scientifica Blood la scoperta di un marcatore, identificato nelle cellule dei donatori di cellule staminali emopoietiche, che permette di identificare con quali donatori si può ridurre il rischio di ricadute dopo un trapianto aploidentico, cioè da uno dei due genitori immunogeneticamente uguali solo per metà con il proprio figlio.

Identificare le caratteristiche peculiari della leucemia linfoblastica acuta nei bambini e nei ragazzi "ad alto rischio" è fondamentale per scegliere e impostare la terapia più efficace. Proprio a questo sta lavorando il Gruppo nazionale di lavoro sulla leucemia linfoblastica acuta dell'AIEOP (Associazione Italiana di Emato-Oncologia Pediatrica), coordinato da Andrea Biondi, direttore della clinica pediatrica dell'Università di Milano-Bicocca, che ha pubblicato i risultati dello studio sull'importante rivista scientifica Blood.

Anche nel caso della leucemia megacarioblastica del bambino, una rara forma di leucemia mieloide acuta, si punta a tracciare il profilo di rischio di piccoli pazienti sulla base delle anomalie genetiche presenti: lo ha fatto un gruppo internazionale di ricerca coordinato ancora dall'oncoematologo italiano Franco Locatelli, ponendo le basi per una terapia "su misura".

Evitare l'insorgenza di un secondo tumore nei bambini guariti dalla leucemia è lo scopo dello studio internazionale pubblicato sul Journal of Clinical Oncology, sostenuto anche da AIRC e che ha visto coinvolta anche Maria Grazia Valsecchi, dell'Università di Milano Bicocca. La ricerca è stata condotta da una collaborazione internazionale che riunisce i più importanti centri di riferimento per le leucemie infantili in Europa, Nord America e Asia, e ha raccolto in tutto il mondo i dati relativi a 642 casi in cui si è verificato un secondo tumore. Grazie a questi risultati è possibile adottare strategie per prevenire l'insorgenza di malattie in età adulta.

  • Autori:

    Agenzia Zadig

  • Data di pubblicazione:

    25 gennaio 2018