Tumori pediatrici

La ricerca ha fatto grandi passi avanti nella diagnosi e nella cura delle neoplasie dei bambini e dei ragazzi. La strada è però ancora lunga e non per tutti i tumori si sono raggiunti i risultati registrati ad esempio nelle leucemie e nei linfomi.

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I tumori pediatrici in cifre

L'aumento dell'incidenza (cioè del numero di nuovi casi ogni anno) dei tumori infantili registrato in Italia fino alla seconda metà degli anni Novanta si è arrestato. AIRTUM, l'Associazione italiana registri tumori, stima che per il quinquennio 2016-2020, in Italia, saranno diagnosticate 7.000 neoplasie tra i bambini e 4.000 tra gli adolescenti, in linea con il quinquennio precedente.

Si continua a osservare un trend in leggera crescita solo per alcuni casi tra gli adolescenti: nel periodo 1998-2008 sono aumentate del 2% ogni anno le diagnosi di tumori maligni tra le ragazze, mentre in entrambi i sessi si è registrato un incremento di tumori della tiroide (+8% l'anno), malattie, tuttavia, che hanno un'ottima prognosi. L'aumento di diagnosi di tumori della tiroide è attribuibile soprattutto a un incremento della sorveglianza anche in assenza di sintomi.

Ogni anno, tra il 2003 e il 2008, in Italia si sono diagnosticati mediamente 164 casi di tumore maligno per milione di bambini (0-14 anni) e 269 casi per milione di adolescenti (15-19 anni).

Quali sono i tumori pediatrici più comuni?

I tumori pediatrici più comuni sono le leucemie, e, tra queste, la leucemia linfoblastica acuta, che ha tassi di sopravvivenza nell'ordine del 90%. Secondi in ordine di frequenza sono i tumori del sistema nervoso centrale, seguiti dai linfomi. Questi tre gruppi di malattie sono responsabili di oltre due terzi dei casi di cancro nell'infanzia.

Sarcomi delle ossa e dei tessuti molli, tumori a localizzazione addominale (neuroblastoma, tumori del rene, eccetera), tumori della tiroide e in altre sedi sono molto più rari.

Da che cosa sono causati i tumori pediatrici?

Nella maggior parte dei casi i tumori infantili non dipendono dagli stili di vita, sui quali l'individuo può intervenire cambiando abitudini, ma da fattori non del tutto noti, per cui è più difficile pensare a interventi di prevenzione.

Alcuni tumori rari, come il retinoblastoma o il tumore al rene di Wilms, sono provocati da mutazioni ben conosciute e/o appartengono in una significativa percentuale dei casi a condizioni ereditarie ben note, ma nella maggior parte dei casi non si riconosce una chiara causa della malattia.

I tumori pediatrici sono sempre più curabili

Quel che è decisamente cambiato, negli ultimi quarant'anni, è il tasso di mortalità , che è in netta diminuzione. I bambini e i ragazzi tra 0 e 19 anni che muoiono di tumore sono sempre meno: nel 2008 i decessi erano circa un terzo di quelli registrati nei primi anni Settanta.

Sono i tumori del sangue (e in particolare le leucemie) a mostrare i successi maggiori con una sopravvivenza che in alcuni casi oggi supera il 90% dei casi. Il merito è largamente attribuibile all'uso della chemioterapia secondo schemi ben definiti, con un approccio messo a punto grazie alla cooperazione internazionale fra oncologi pediatri. Ai successi di questa tecnica si aggiunge il trapianto di midollo, di cui i medici italiani sono stati promotori e pionieri. Anche nel campo dei sarcomi ossei e dei tessuti molli si riscontrano grandi passi avanti, in particolare grazie alla migliore capacità di individuare le caratteristiche molecolari della malattia e di trovare la cura più adatta.

La terapia farmacologica somministrata prima dell'intervento chirurgico (chemioterapia neoadiuvante), con un protocollo studiato a fondo anche dall'Istituto Rizzoli di Bologna, è in grado di evitare gli interventi mutilanti che un tempo erano l'unica possibilità di salvezza per i giovani colpiti da questi sarcomi.

La ricerca punta oggi ai tumori del sistema nervoso centrale, alcuni dei quali sono ancora difficili da sconfiggere, con armi sofisticate come la radioterapia protonica o l'immunoterapia.

La vita dopo il cancro

Pur essendo guariti, molti ex pazienti oncologici pediatrici definiscono se stessi long term survivors, ovvero sopravvissuti a lungo termine. Un modo di identificarsi rispetto alla malattia che dimostra quanto può essere difficile lasciarsi alle spalle, sia psicologicamente sia fisicamente, un'esperienza tanto dura.

Gli ultimi dati dicono che, dopo la diagnosi, tre bambini su quattro guariscono completamente. Crescendo, queste persone (il cui numero in Europa oggi si stima tra 300.000 e 500.000) escono dalle competenze dell'oncologo pediatra, ma purtroppo non esiste ancora una figura professionale che le possa accompagnare nell'età adulta. Non perché richiedano cure particolari (possono e devono condurre una vita del tutto normale), ma perché devono, comunque, prestare una speciale attenzione ad alcuni aspetti della loro salute, che possono essere stati condizionati dalle cure a cui sono stati sottoposti.
Per questo stanno nascendo in tutto il mondo strutture dedicate a questa fascia di popolazione.

Alcuni grandi studi ancora in corso cercheranno di stabilire una relazione tra il tipo e la dose di cure ricevute e il rischio di effetti a distanza, indipendentemente dalla sede del tumore per il quale sono state somministrate.

La maggior parte di coloro che sono guariti da un tumore pediatrico gode di buona salute; tuttavia, una minoranza di loro ancora subisce le conseguenze della malattia o delle cure che hanno contribuito a sconfiggerla. I medici stessi, talvolta, non sanno definire con esattezza quanto le terapie ricevute da piccoli durante il periodo di trattamento possano incidere sulla crescita o sulla possibilità di avere figli, quanto aumentino la probabilità di sviluppare malattie del cuore o quale sia il rischio di sviluppare un altro tumore indotto dai trattamenti impiegati nella cura della neoplasia primitiva.

Alcuni medicinali come le antracicline, per esempio, ad alte dosi possono danneggiare il cuore, gli alchilanti possono compromettere la fertilità, alte dosi di cortisone o la radioterapia possono influire sulla crescita e la struttura delle ossa e così via.

Alcune di queste conseguenze possono avere diversa rilevanza in relazione all'età, ma in parte possono dipendere anche dalle caratteristiche individuali: chi è portatore di geni che favoriscono lo sviluppo del cancro potrà avere un maggior rischio di sviluppare un'altra malattia tumorale, chi segue sani stili di vita potrà ridurre questo rischio come quello delle malattie del cuore.

Lo scopo finale di tutta la ricerca oncologica pediatrica è intanto di mettere a punto farmaci sempre più mirati anche per i giovani pazienti, limitando al contempo le sequele che molti ragazzi diventati adulti si portano dietro.

Con l'aumento del numero di giovani che superano indenni la prova di un tumore, i medici si trovano davanti a una nuova sfida: consentire loro di vivere una vita quanto più normale possibile, per esempio preservando la loro possibilità di diventare, in futuro, a loro volta genitori.

Dove sta andando la ricerca?

La ricerca ha fatto grandi passi avanti nella diagnosi e nella cura delle neoplasie dei bambini e dei ragazzi: negli anni dal 2003 al 2008 l'82% dei bambini e l'86% degli adolescenti è in vita cinque anni dopo la diagnosi di tumore. La strada è però ancora lunga e non per tutti i tumori si sono raggiunti i risultati registrati ad esempio nelle leucemie e linfomi, guaribili nell'80% dei casi.

Per questo AIRC finanzia diversi progetti di ricerca nell'ambito dei tumori infantili. Si potranno, ad esempio, mettere a punto terapie più mirate per la cura della leucemia mieloide acuta grazie alla scoperta del gruppo di ricercatori guidato da Franco Locatelli, Direttore del Dipartimento di Ematologia e Oncologia Pediatrica dell'Ospedale Bambino Gesù di Roma. Gli scienziati, infatti, hanno trovato una nuova alterazione genetica alla base di alcune varianti di leucemia mieloide acuta che sarà aggiunta alla lista di quelle conosciute, per poter curare i piccoli pazienti con terapie più precise. Gli stessi ricercatori, nell'ambito del Programma speciale di oncologia molecolare guidato da Alberto Mantovani di Humanitas University, hanno pubblicato sull'importante rivista scientifica Blood la scoperta di un marcatore, identificato nelle cellule dei donatori di cellule staminali emopoietiche, che permette di identificare con quali donatori si può ridurre il rischio di ricadute dopo un trapianto aploidentico, cioè da uno dei due genitori immunogeneticamente uguali solo per metà con il proprio figlio.

Identificare le caratteristiche peculiari della leucemia linfoblastica acuta nei bambini e nei ragazzi "ad alto rischio" è fondamentale per scegliere e impostare la terapia più efficace. Proprio a questo sta lavorando il Gruppo nazionale di lavoro sulla leucemia linfoblastica acuta dell'AIEOP (Associazione Italiana di Emato-Oncologia Pediatrica), coordinato da Andrea Biondi, direttore della clinica pediatrica dell'Università di Milano-Bicocca, che ha pubblicato i risultati dello studio sull'importante rivista scientifica Blood

Anche nel caso della leucemia megacarioblastica del bambino, una rara forma di leucemia mieloide acuta, si punta a tracciare il profilo di rischio di piccoli pazienti sulla base delle anomalie genetiche presenti: lo ha fatto un gruppo internazionale di ricerca coordinato ancora dall'oncoematologo italiano Franco Locatelli, ponendo le basi per una terapia "su misura".

Le testimonianze dei nostri ricercatori

pediatrici-alice-bertaina"Con la ricerca offriamo ai bimbi terapie sempre più innovative, efficaci e meno tossiche"

Alice Bertaina, Ospedale pediatrico Bambino Gesù di Roma

Nell'ambito dello studio sulla leucemia acuta, con il mio gruppo di ricerca ho messo a punto una nuova tecnica che permette di utilizzare uno dei due genitori come donatore di cellule staminali, compatibile per natura al 50 per cento, garantendo al bambino la stessa probabilità di successo che avrebbe se utilizzasse quelle di un donatore volontario compatibile al 100 per cento. Si tratta di un enorme passo avanti perché in questo modo, senza dover cercare un donatore esterno, possiamo accelerare il trapianto e aumentare le possibilità di guarigione.

pediatrici-riccardo-Masetti"Voglio ridurre il rischio di ricadute per dare nuove speranze ai bambini affetti da leucemia"

Riccardo Masetti, Policlinico Sant'Orsola - Malpighi di Bologna

Con la mia ricerca sto studiando i meccanismi biologici cellulari che rendono la leucemia mieloide acuta così aggressiva. Le cellule malate inviano dei segnali a sé stesse e alle altre cellule attraverso specifi che vie di segnalazione: queste vie costituiscono possibili bersagli terapeutici per i quali sono già utilizzati farmaci specifi ci. Approfondirne ulteriormente la conoscenza potrebbe essere alla base per lo sviluppo di una strategia terapeutica ancora più intelligente, attraverso nuovi farmaci più effi caci e meno tossici.

 

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Ultimo aggiornamento mercoledì 26 luglio 2017.

Agenzia Zadig

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La parola all'esperto

Andrea Biondi

Dal 2003 al 2008 l'82% dei bambini e l'86% degli adolescenti è in vita cinque anni dopo la diagnosi di tumore. Andrea Biondi racconta i successi della ricerca in questo campo.

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