Dal laboratorio alla cura: il percorso di una scoperta non è sempre lineare. Talvolta l'idea di una nuova terapia può nascere tra le provette, ma anche dall'osservazione dei pazienti.
La ricerca scientifica è il cuore del lavoro quotidiano di medici e ricercatori che, attraverso lo studio e l’innovazione, cercano di migliorare la prevenzione, la diagnosi e le terapie oncologiche, alimentando la speranza di milioni di persone nel mondo.
Cosa si intende con questo termine?
In linea generale, fare ricerca significa formulare un’ipotesi, raccogliere dati attraverso osservazioni ed esperimenti e analizzare i risultati per verificare se confermano o smentiscono l’ipotesi iniziale. Lo scopo è aumentare le conoscenze su un determinato argomento o fenomeno – il cancro nel caso della ricerca oncologica – e individuare nuove possibilità di intervento e cura.
La ricerca è un'attività fatta di continue prove e verifiche. Il suo progresso non è lineare, ma procede attraverso revisioni e scoperte e si nutre grazie alla collaborazione tra ricercatori di discipline diverse.
La ricerca sul cancro comprende diverse aree, collegate tra loro e necessarie a raggiungere l’obiettivo di migliorare la prevenzione, la diagnosi, la prognosi e la cura dei tumori.
La strada che i ricercatori percorrono per poter arrivare a un nuovo risultato, o confermarne uno già esistente, è lunga, varia e composta da molte tappe e approcci diversi. Ne possiamo distinguere almeno 5 in base agli obiettivi dei ricercatori e al tipo di esperimenti e studi che vengono effettuati:
Questa suddivisione non è l'unica possibile e, nella realtà, i vari passaggi e approcci della ricerca non si susseguono necessariamente in modo lineare. Per esempio, ci sono ricerche di base che possono non proseguire nelle tappe successive, o ricerche epidemiologiche che procedono con metodi diversi da quelli della ricerca di laboratorio e clinica. Il flusso, quindi, non è unidirezionale e da ricerca e pratica clinica possono nascere studi traslazionali che a volte alimentano la ricerca di base. Questo schema rappresenta comunque una buona sintesi del percorso che porta dall'idea originale di un ricercatore fino ai risultati che possono concretamente aiutare le persone e i pazienti.
Grazie al prezioso contributo di tutti i propri sostenitori, Fondazione AIRC sostiene ogni giorno i ricercatori che operano, prevalentemente in Italia, nella ricerca oncologica, da quella di base a quella clinica, con il contributo trasversale di quella epidemiologica, per affrontare il cancro.
La cosiddetta ricerca di base è quella guidata soprattutto dalla curiosità dei ricercatori, al fine di conoscere, per esempio, il meccanismo molecolare che guida un particolare fenomeno biologico. È un tipo di ricerca che, in genere, inizia senza particolari fini applicativi ed è portata avanti nei laboratori, tra provette, piastre di coltura cellulare e reagenti chimici. Grazie ai risultati della ricerca di base possiamo capire come funzionano, per esempio, i geni o le proteine presenti nel nostro organismo.
Anche se la ricerca di base può sembrare lontana dai pazienti e dalle loro malattie, costituisce in realtà il punto di partenza fondamentale per tutte le successive scoperte, anche cliniche. Conoscere, per esempio, i meccanismi che regolano l’espressione dei geni e che a volte portano la cellula a trasformarsi in un tumore è cruciale per contrastare in modo sempre più efficace la comparsa di un cancro e per creare nuovi farmaci sicuri e mirati a bersagli precisi.
Non sono rari i casi in cui una molecola venga studiata per una determinata funzione e, nel corso della ricerca, si scopra che possiede proprietà completamente diverse da quelle inizialmente ipotizzate. In alcuni casi tali scoperte inattese portano a identificare la molecola come un potenziale bersaglio per farmaci già esistenti o per lo sviluppo di nuove terapie. In oncologia questo tipo di scoperte, un po’ casuali e sorprendenti, sono comuni e preziose. Si tratta infatti del segno più tangibile che, della biologia del cancro, moltissimo ancora ci sfugge. Anche per questo molti laboratori si dedicano alla ricerca di base che, pur non avendo un’immediata applicazione clinica, rappresenta un pilastro fondamentale per il progresso della scienza e per l’innovazione terapeutica futura.
Supponiamo che dalla ricerca di base arrivino le indicazioni per un nuovo bersaglio molecolare verso il quale indirizzare lo studio di farmaci contro il cancro. Prima di valutare gli effetti di una nuova cura negli esseri umani, i ricercatori devono verificarne l’efficacia e la sicurezza in cellule in coltura e animali di laboratorio. Gli esperti chiamano questa fase di studio ricerca preclinica, una tappa essenziale, richiesta anche per legge, prima di poter passare alla sperimentazione umana.
La ricerca preclinica non riguarda soltanto i farmaci, ma anche nuovi strumenti diagnostici, dispositivi medici o strategie innovative di somministrazione dei trattamenti. Gli studi vengono condotti dapprima “in vitro”, cioè in cellule in coltura, e “in vivo”, ovvero con animali di laboratorio. I passaggi sono indispensabili per garantire la sicurezza dei trattamenti studiati nelle persone. Negli ultimi anni si sono diffusi anche sistemi sperimentali più complessi e fisiologicamente un po’ più realistici, come gli organoidi, piccole strutture tridimensionali derivate da cellule umane, con cui si cerca di riprodurre la fisiologia dei tessuti reali. Un’altra innovazione recente sono i cosiddetti organi su chip, dispositivi in cui è possibile riprodurre in parte le funzioni di un organo su scala microscopica.
A questi metodi di laboratorio si affiancano oggi i cosiddetti esperimenti “in silico”: simulazioni computerizzate che permettono di prevedere, per esempio, interazioni molecolari o di valutare in tempi ridotti le potenzialità di moltissimi composti, riducendo i costi e l’uso degli animali. Nell’insieme questi strumenti rappresentano un ponte tra gli esperimenti in vitro e quelli in vivo, contribuendo a rendere la ricerca più predittiva e sostenibile.
Tutti gli esperimenti preclinici devono rispettare rigorosi standard internazionali di qualità, tra cui le “Good laboratory practices” (GLP), e aderire ai principi etici delle 3R (replacement, reduction, refinement), con cui si cerca di sostituire quando possibile o comunque ridurre e migliorare l’uso degli animali nella ricerca.
I risultati della fase preclinica costituiscono la base scientifica per la ricerca traslazionale e per le successive sperimentazioni cliniche, che potranno portare allo sviluppo di nuovi approcci diagnostici, terapeutici o preventivi in oncologia.
La ricerca traslazionale in oncologia rappresenta un vero e proprio ponte a doppio senso di marcia tra scienza e medicina. Da un lato trasforma le scoperte prodotte nei laboratori in strumenti utili per la diagnosi, la prevenzione e la cura dei pazienti. Dall’altro, le osservazioni che emergono dal letto dei pazienti possono generare nuove domande che ritornano al bancone del laboratorio, guidando ulteriori esperimenti e aprendo nuove ipotesi di ricerca.
È questo continuo scambio bidirezionale che dà senso alla definizione spesso utilizzata per descrivere la ricerca traslazionale: “dal bancone del laboratorio al letto del paziente” ma, allo stesso tempo, anche “dal letto del paziente al laboratorio”.
Pur esistendo da diversi decenni, questo approccio ha acquisito un ruolo sempre più centrale negli ultimi anni grazie all’evoluzione tecnologica, che ha reso la ricerca di base più rapida nel generare nuove conoscenze e potenziali applicazioni cliniche. Il percorso che porta una scoperta dal laboratorio alla pratica clinica è però necessariamente più lungo e regolato. Ogni nuova tecnologia o terapia deve infatti essere sottoposta a verifiche rigorose, che partono dagli studi preclinici e arrivano alle sperimentazioni cliniche, fino alla richiesta di approvazione da parte delle autorità competenti. Questo lungo, rigoroso e costoso processo garantisce però che ogni nuova terapia che arriva ai pazienti sia stata dimostrata come sicura ed efficace.
Per questo motivo nei centri oncologici più avanzati stanno nascendo laboratori e unità dedicate alla ricerca traslazionale, dove biologi, genetisti, oncologi, patologi e data scientist lavorano fianco a fianco. Il loro obiettivo è tradurre in pratica clinica le scoperte della scienza di base e, allo stesso tempo, riportare al laboratorio le domande che emergono dall’osservazione dei pazienti, alimentando un ciclo virtuoso di innovazione continua.
L’ultima fase di studio prima della richiesta di approvazione di un nuovo farmaco o di un nuovo tipo di trattamento è la ricerca clinica.
Le sperimentazioni cliniche rappresentano la fase della ricerca in cui i nuovi trattamenti, già valutati con successo negli studi preclinici, vengono valutati negli esseri umani per verificarne sicurezza, efficacia e tollerabilità. Si tratta di un passaggio fondamentale per trasformare i risultati della ricerca scientifica in terapie concrete, validate e di aiuto ai pazienti.
Gli studi clinici si articolano generalmente in 4 fasi, di cui le prime 3sono necessarie per ottenere l’autorizzazione alla commercializzazione:
In tutte le fasi dalla I alle III il nuovo trattamento è confrontato con una terapia standard, o con un placebo se non esiste ancora nessuna cura. Inoltre, lo studio può essere randomizzato, multicentrico e inoltre in singolo, doppio o triplo cieco.
Dopo l’approvazione da parte delle autorità regolatorie, inizia la fase IV, che consiste nel monitoraggio a posteriori, una volta che il farmaco è entrato in commercio e in uso clinico. Permette di cogliere eventuali effetti collaterali rari che non sono emersi nelle fasi precedenti.
Tutte le persone che partecipano a una sperimentazione clinica lo fanno su base volontaria e sono tutelate da rigorose norme giuridiche ed etiche. Prima dell’inizio della sperimentazione, ogni partecipante riceve informazioni chiare e comprensibili sui benefici attesi, i possibili rischi, le alternative terapeutiche e le modalità di partecipazione. Solo dopo aver compreso appieno il contenuto dello studio, il paziente firma il consenso informato, che sancisce la propria libera adesione e il diritto a ritirarsi in qualsiasi momento senza alcuna conseguenza sulle cure future.
Tutti i dati raccolti durante lo studio sono anonimi e trattati nel pieno rispetto della privacy dei partecipanti.
Può accadere, per esempio, che un medico proponga a un paziente di partecipare a uno studio clinico per valutare un nuovo farmaco o una combinazione terapeutica alternativa alla chemioterapia tradizionale. In questi casi il ruolo del medico è fondamentale per fornire tutte le informazioni necessarie e garantire che la decisione del paziente sia consapevole, libera e informata.
Questo sistema di controlli, verifiche e revisioni garantisce che i nuovi trattamenti giungano ai pazienti solo dopo che siano state dimostrate in modo rigoroso la loro sicurezza ed efficacia, assicurando così il massimo livello di tutela per la salute pubblica.
Negli studi di tipo epidemiologico i ricercatori esaminano la distribuzione e la diffusione di una malattia in una determinata popolazione, i fattori di rischio per la sua comparsa e la relazione con comportamenti, abitudini ed esposizioni nel corso della vita.
Inoltre, l'epidemiologia valuta l’efficacia degli esami preventivi e degli screening per la diagnosi precoce, valutando anche il rapporto tra costi e benefici. La struttura degli studi epidemiologici ha alcune analogie con quella degli studi clinici. Si selezionano gruppi di persone da osservare (coorti), a volte in modo retrospettivo, andando cioè a verificare l’effetto di comportamenti o fattori pregressi sullo stato di salute al momento dell'osservazione. A volte invece lo studio è prospettico: si raccolgono dati riferiti al momento corrente, per poi seguirne la successiva evoluzione nel tempo. Si effettuano anche studi in cui un gruppo di persone è, o è stato, esposto a una sostanza che si vuole studiare, mentre un secondo gruppo, di controllo, non è stato esposto.
Negli ultimi anni in oncologia hanno assunto sempre maggiore importanza gli studi di epidemiologia molecolare, in cui le analisi epidemiologiche sono messe in relazione con le caratteristiche per esempio genetiche degli individui. Questo approccio può permettere di comprendere perché alcuni individui, pur esposti agli stessi agenti nocivi, sviluppino un tumore mentre altri no.
L’attenzione si concentra su vari aspetti, tra cui le varianti genetiche ereditarie che, per esempio, possono aumentare o ridurre la suscettibilità al cancro; le interazioni tra i geni e l’ambiente, cioè il modo in cui elementi esterni, come per esempio il fumo o la dieta, possano agire diversamente in base al profilo genetico delle persone; e i biomarcatori molecolari che aiutano a predire l’insorgenza della malattia, la risposta alle cure o il rischio di recidiva.
L’epidemiologia molecolare rappresenta oggi un ponte fondamentale tra la salute pubblica e la biologia del cancro, perché consente sia di individuare gruppi di popolazione più vulnerabili, sia di migliorare l’efficacia dei programmi di screening, diagnosi e trattamento.
Autore originale: Agenzia Zoe
Revisione di Elena Panariello in data 27/03/2026
Agenzia Zoe
Articolo pubblicato il:
27 marzo 2026