Confermata l’efficacia pre-clinica di nuovi farmaci contro la leucemia a cellule capellute

La leucemia a cellule capellute (hairy cell leukemia, HCL) è un raro tumore ematologico che deve il suo nome alle peculiari estroflessioni presenti sulla superficie delle cellule leucemiche. Questa caratteristica consente a tali cellule di penetrare e accumularsi in alcuni organi come il midollo osseo e la milza. Chi ne viene colpito risponde in genere bene alla terapia con alcuni farmaci antileucemici, gli analoghi delle purine, ma non sempre e non in tutti i casi. Le ragioni della diversa efficacia si sono chiarite nel 2011, quando un gruppo di ricercatori dell'Università di Perugia che da anni studia la neoplasia è riuscito a identificare una mutazione genetica presente in tutti i pazienti. La mutazione, che è stata identificata grazie a uno studio che ha coinvolto molti centri clinici oltre a quello di Perugia, si trova nel gene BRAF, ed era già stata individuata in alcuni tumori solidi quali il melanoma. Nei tumori ematologici si trova soltanto nell'HCL. Dal 2011 a oggi questa nuova conoscenza è stata sfruttata non solo per migliorare la diagnosi della patologia, ma anche per sviluppare nuove e più mirate terapie che andassero a colpire proprio BRAF mutato. I risultati di queste recenti sperimentazioni, coordinate da Brunangelo Falini ed Enrico Tiacci e finanziate dal Programma AIRC di Oncologia clinica molecolare, sono stati pubblicati sulla rivista Blood. Negli esperimenti i ricercatori hanno testato in vitro, in colture di cellule leucemiche isolate da 26 pazienti con HCL, gli inibitori specifici di BRAF e di MEK, un bersaglio di BRAF nella catena dei segnali che porta all'incontrollata proliferazione cellulare. Il risultato è stato la morte delle cellule tumorali: una conferma dell'efficacia di farmaci anti-BRAF e della nuova possibilità di affiancare ad essi quelli anti-MEK per potenziarne l'azione.