| Nome dell'istituzione | I.R.C.C.S. Materno Infantile Burlo Garofolo |
| Regione | Friuli-Venezia Giulia |
| Budget anno in corso | 56.227,70 € |
| Tipo di progetto | MFAG |
| Annualità | 2024 - 2029 |
| Descrizione | Il progetto è dedicato all’anemia di Fanconi, una malattia genetica rara, caratterizzata da instabilità cromosomica, che insorge nell’infanzia e determina un elevato rischio di sviluppare tumori, principalmente della testa e del collo. L’obiettivo principale è valutare se la terapia basata su oligonucleotidi antisenso (ASO), già approvata per il trattamento di altre malattie genetiche, possa costituire una strada anche per pazienti affetti da anemia di Fanconi che presentino specifiche mutazioni. Questo approccio potrebbe rappresentare il primo vero trattamento farmacologico in grado non solo di arrestare la progressione della malattia, ma anche di prevenire l’insorgenza dei tumori associati a questa patologia. |