Dall'ossigeno all'epatite C i premi Lasker 2016

Un premio per la ricerca di base e uno per la ricerca medica per sottolineare il contributo di quei ricercatori che con il loro lavoro hanno aiutato la comunità scientifica a comprendere meglio le malattie e le possibili strategie di prevenzione, diagnosi e cura. È questo il premio Lasker, un prestigioso riconoscimento istituito dalla Albert and Mary Lasker Foundation che da sempre si batte per la salute, spingendo a finanziare la ricerca. I premi assegnati quest'anno hanno però qualcosa di particolare e sono la dimostrazione più chiara e immediata del fatto che la dicotomia tra ricerca di base, che scopre i meccanismi e il funzionamento dell'organismo, e ricerca clinica, che applica queste scoperte al paziente, non ha più molto senso nella pratica quotidiana. Il premio Lasker per la ricerca di base è stato infatti assegnato a tre medici, mentre quello per la ricerca clinica a tre ricercatori che si occupano di ricerca di base.

Il primo è stato assegnato a tre medici che, come spiegano dalla Fondazione stessa, "hanno svelato i segreti di una delle pietre miliari della vita sulla terra". Il lavoro di William Kaelin, Jr. del Dana Farber Cancer Institute, Harvard Medical School (USA), di Peter Ratcliffe della University of Oxford, Francis Crick Institute (Regno Unito) e di Gregg Semenza della John Hopkins University School of Medicine (USA) ha infatti spiegato in dettaglio i meccanismi che permettono alle cellule dell'organismo di percepire i cambiamenti nella concentrazione di ossigeno e di adeguare le loro risposte a tali modifiche. L'ossigeno è indispensabile per la vita di ogni cellula che proprio grazie a questo gas riesce a ottenere l'energia di cui ha bisogno e che senza di esso rischia di morire in pochi minuti. Lo dimostrano i casi di ictus o di infarto nei quali l'assenza di ossigeno a cervello e cuore provoca danni a volte irreversibili.

Il sensore dell'ossigeno si trova a livello del rene e in situazioni di ipossia (ovvero mancanza di ossigeno) produce la proteina EPO che stimola la produzione di nuovi globuli rossi, i trasportatori dell'ossigeno in tutto il corpo. I vincitori del premio Lasker 2016 hanno identificato i responsabili dell'attivazione di EPO e del controllo di tutti i meccanismi legati alle concentrazioni di ossigeno, in particolare le proteine HIF e VHL. E il cancro? Il legame è stretto e si basa soprattutto sul fatto che HIF controlla non solo EPO, ma circa 200 geni, alcuni dei quali coinvolti nella formazione di vasi sanguigni che nutrono il tumore, altri che promuovono direttamente la crescita tumorale. Lavorando su questi meccanismi si potranno trovare soluzioni per tenere a bada anche il cancro.

"Di solito non prestiamo molta attenzione al nostro fegato a differenza di quanto facciamo con cuore e cervello, eppure il fegato è un organo indispensabile per la nostra salute". Con queste parole Harold Varmus, uno dei giudici che hanno assegnato il premio Lasker per la medicina, ha iniziato il suo discorso per la consegna del riconoscimento a Ralf Bartenschlager della Heidelberg University (Germania), Charles Rice della Rockefeller University (USA) e Michael Sofia della Arbutus Biopharma. Si tratta di ricercatori che hanno lavorato e pubblicato sull'epatite C e sullo sviluppo di sistemi per lo studio della replicazione del virus HCV. In realtà, la scoperta del virus risale al 1989, ma ci sono voluti anni di studi, di fallimenti e di ricerche portate avanti con tenacia anche da Bartenschlager e Rice per arrivare a riprodurre la replicazione del virus in laboratorio. E ci sono voluti anni anche per trovare una terapia capace non solo di tenere a bada il virus, ma di eliminarlo completamente dall'organismo, senza generare quegli effetti collaterali tipici delle terapie precedenti come l'interferone, talmente importanti da impedire a molti pazienti di curarsi. Una vera e propria rivoluzione quindi per i 130-170 milioni di persone infettate ogni anno dall'epatite C, malattia che predispone allo sviluppo del cancro del fegato, contro la quale non esiste ancora un vaccino e che causa annualmente oltre 350.000 decessi.