| Nome dell'istituzione | Università Vita-Salute San Raffaele |
| Regione | Lombardia |
| Budget anno in corso | 142.000 € |
| Tipo di progetto | IG |
| Annualità | 2025 - 2030 |
| Descrizione | Il progetto mira a comprendere i meccanismi della leucemia linfoblastica acuta guidata da DUX4-r, un driver genetico ricorrente, e individuare strategie terapeutiche mirate. Questa malattia rappresenta il tumore pediatrico più comune e la principale causa di mortalità oncologica nei bambini, e nonostante i progressi nei trattamenti, molti pazienti non rispondono alle cure standard o sviluppano effetti collaterali a lungo termine. I riarrangiamenti genomici che generano geni oncogenici come DUX4-r sono una causa frequente di leucemia linfoblastica acuta. Di recente, i risultati di alcune ricerche hanno chiarito come DUX4-r promuove la leucemia e hanno permesso di individuare vulnerabilità terapeutiche potenzialmente sfruttabili. Nel progetto si prevede di analizzare i fattori che influenzano la gravità della malattia e la risposta ai trattamenti, identificare i bersagli diretti essenziali per l’attività oncogenica di DUX4-r, valutare combinazioni di farmaci in grado di eliminare selettivamente le cellule leucemiche e sviluppare molecole in grado di bloccare l’attività di DUX4-r. L’efficacia di queste strategie sarà valutata con esperimenti con cellule tumorali in coltura e animali di laboratorio. I risultati attesi includono una comprensione approfondita della patogenesi della leucemia DUX4-r e l’identificazione di nuovi percorsi terapeutici. Il fine ultimo è migliorare la stratificazione del rischio, guidare lo sviluppo di terapie mirate e immunoterapie e aprire nuove opportunità per trattamenti più sicuri ed efficaci, con un impatto concreto sulla gestione clinica e sulla qualità di vita dei pazienti. |