Tumori ematologici nei bambini: definita la dose ottimale di globulina anti-linfocitaria per la sieroterapia

In caso di trapianto allogenico di cellule staminali emopoietiche, le globuline anti-timociti aiutano a prevenire la malattia del trapianto contro l'ospite. Uno studio italiano ha definito il dosaggio "golden standard" per leucemie e linfomi pediatrici.

La malattia del trapianto contro l'ospite (o GVHD dall'inglese graft versus host disease) è una delle complicazioni più gravi che può insorgere dopo trapianto di cellule staminali emopoietiche per il trattamento di tumori del sangue (è detto allogenico il trapianto da donatore non consanguineo). La causa della GVHD è l'aggressione delle cellule del donatore contro i tessuti del ricevente. Per ridurre il rischio di questa complicanza esiste unasieroterapia a base di particolari anticorpi in grado di regolare la funzionalità del sistema immunitario di donatore e ricevente. Il cosiddetto siero anti-linfocitario è ottenuto da conigli o cavalli e contiene globuline anti-timociti.

Per la prima volta uno studio clinico condotto in diversi centri italiani ha permesso di definire la dose ottimale di siero anti-linfocitario per la terapia di pazienti pediatrici. Lo studio, pubblicato sulla rivista Lancet Oncology, è stato coordinato dall'équipe del professor Franco Locatelli dell'Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma, grazie a un fondamentale contributo di AIRC.

"Sapevamo già che la sieroterapia con siero anti-linfocitario è efficace non solo negli adulti ma anche nei bambini" spiega Locatelli. "Non sapevamo, però, quale fosse il dosaggio migliore per i pazienti pediatrici". Lo studio ha confrontato due diverse dosi di siero impiegate per bambini e adolescenti colpiti da una neoplasia maligna del sangue, nella maggior parte dei casi una leucemia linfoblastica acuta: 89 pazienti hanno ricevuto 30 mg di siero anti-linfocitario di coniglio per kg di peso e 91 ne hanno ricevuto 15 mg per kg. Tutti i pazienti erano stati sottoposti a trapianto di cellule staminali emopoietiche da donatore reperito al di fuori dell'ambito familiare, impiegando come sorgente di cellule staminali il midollo osseo o il sangue periferico.

I dati raccolti negli anni successivi al trapianto hanno permesso di concludere che, sia nell'intera coorte di pazienti, sia nei pazienti con leucemia linfoblastica acuta, la dose associata alla miglior probabilità di sopravvivenza è quella più bassa, che d'ora in poi dovrà essere considerata il "golden standard" terapeutico in tutto il mondo.

"Il risultato ottenuto - commenta l'esperto - è interpretabile in virtù dell'elevato grado di compatibilità immunogenetica tra donatore e ricevente, che è possibile raggiungere grazie alla miglior capacità discriminante delle tecniche oggi impiegate per la selezione dei donatori. Riusciamo vantaggiosamente a utilizzare un dosaggio più basso proprio perché partiamo da donatori con compatibilità immunogenetica più elevata".

Ricerca pubblicata su:
Lancet Oncology

Titolo originale:
Efficacy of two different doses of rabbit anti-T-lymphocyte globulin to prevent graft-versus-host disease in children with haematological malignancies transplanted from an unrelated donor: a multicentre, randomised, open-label, phase 3 trial

Data Pubblicazione:
10/2017

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