Ecco come attaccare un raro tumore del cervello che colpisce i bambini

Il glioma pontino intrinseco diffuso è un aggressivo tumore pediatrico che insorge nel tronco encefalico. La comprensione dei meccanismi molecolari che ne permettono lo sviluppo potrebbe portare presto alla sperimentazione di una terapia. 

È presto per parlare di cura, ma uno studio i cui risultati sono pubblicati sulla rivista Nature Medicine ha individuato una possibile strategia per colpire un aggressivo tumore pediatrico del cervello: il glioma pontino intrinseco diffuso.

"Si tratta di un tumore che insorge nel tronco encefalico, l'area in cui il cervello si collega al midollo spinale e che controlla funzioni vitali come il respiro", spiega il primo firmatario dello studio, Andrea Piunti, ricercatore alla Northwestern University Feinberg School of Medicine di Chicago, grazie a una borsa di studio iCARE cofinanziata da AIRC e dall'Unione Europea. "È una neoplasia molto aggressiva, contro la quale non sono disponibili cure efficaci. Quattro bambini su cinque tra quelli che ne sono affetti, muoiono entro un anno dalla diagnosi".

Lo studio è un esempio di come la ricerca di base possa produrre risultati concreti nella lotta al cancro. "Tutto è partito da un'osservazione molecolare: la presenza di una mutazione a carico di una proteina (H3K27M) che ricorre nell'80 per cento dei casi di glioma pontino intrinseco diffuso", racconta Piunti. "L'idea era quella di usare questa proteina come bersaglio molecolare di nuovi farmaci".

I ricercatori hanno così ricostruito la rete molecolare che rende possibile lo sviluppo di questo tumore fino ad arrivare all'identificazione di un'altra classe di proteine che interagisce con H3K27M, grazie a una struttura particolare, chiamata bromodominio.

Ebbene, queste proteine sono il bersaglio di una classe di farmaci, gli inibitori di BET,già in fase di sperimentazione clinica per altre patologie. I ricercatori hanno così valutato l'efficacia di alcuni di essi sia in cellule isolate, sia in topi di laboratorio opportunamente modificati per riprodurre fedelmente il glioma pontino intrinseco diffuso.

Le molecole si sono dimostrate efficaci: in laboratorio il tumore regrediva e i topolini vivevano più a lungo. Ora verranno condotti ulteriori esperimenti in animali di laboratorio con le molecole più promettenti.

Se verrà confermata l'efficacia di questa strategia, già nei prossimi mesi si percorreranno tutti i passi per arrivare al più presto a una sperimentazione negli esseri umani.

 

 

 

Ricerca pubblicata su:
Nature Medicine

Titolo originale:
Therapeutic targeting of polycomb and BET bromodomain proteins in diffuse intrinsic pontine gliomas

Data Pubblicazione:
02/2017

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