Ultimo aggiornamento: 21 novembre 2025
L’invenzione brevettata dall’IIT è risultata promettente in studi preclinici sul glioblastoma. Supportato da finanziamenti di Fondazione AIRC, il lavoro è stato pubblicato sulla rivista scientifica Molecular Therapy – Nucleic Acids.
Genova, 21 novembre 2025 - Un cocktail di molecole di RNA brevettato dall’Istituto Italiano di Tecnologia (IIT) è risultato un promettente principio attivo contro i tumori al sistema nervoso centrale, quali il glioblastoma. Lo studio, pubblicato ieri sulla rivista internazionale Molecular Therapy – Nucleic Acids, mostra l’efficacia della combinazione di undici diversi RNA non codificanti, detti microRNA (miRNA), nel rallentare la crescita delle cellule cancerose e nell’amplificare l’azione dei chemioterapici. I test sono stati eseguiti su cellule derivate da pazienti e su modelli preclinici, a cui dovrà seguire il percorso di validazione necessario all’utilizzo del composto in medicina.
Il protocollo è stato messo a punto dal gruppo del Laboratorio di Neurobiologia dei miRNA dell’IIT, coordinato dal ricercatore Davide De Pietri Tonelli. Allo studio hanno partecipato anche i ricercatori del Laboratorio di Nanotecnologie per la Medicina di Precisione dell’IIT diretto da Paolo Decuzzi, del Laboratorio di Chimica Analitica dell’IIT, dell’Università di Genova e dell’IRCCS Policlinico San Martino. Il lavoro sperimentale è stato supportato da finanziamenti della Fondazione AIRC per la Ricerca sul Cancro coordinati dal Dott. De Pietri Tonelli.
Il glioblastoma è uno dei tumori al cervello più aggressivi e i ricercatori dell’IIT hanno individuato una nuova strategia terapeutica a base di miRNA in grado di rallentarne la crescita e renderlo più suscettibile ai farmaci antitumorali, quali, per esempio, il temozolomide. La stessa strategia potrebbe essere applicata anche ad altri tumori, agendo su meccanismi biologici di adesione e invasione comuni a diversi tipi di cellule cancerose.
“A livello internazionale vi sono molti trials clinici con farmaci a RNA, dove però si usa un singolo RNA a cui il tumore può trovare la via per sottarsi”, spiega Davide De Pietri Tonelli, coordinatore del Laboratorio di Neurobiologia dei miRNA dell’IIT. “Con un cocktail di miRNA tale possibilità è ridotta, perché ciascun miRNA agisce su più fronti, non lasciando spazio alla cellula tumorale di riprendere la sua attività di crescita”.
Il gruppo di ricerca si è focalizzato sui miRNA, un tipo di RNA non codificante che ha un ruolo nella regolazione genica e dei principali meccanismi biologici delle cellule, stimolando o frenando la loro crescita. Nello specifico, i ricercatori hanno studiato i miRNA coinvolti nel differenziamento delle cellule staminali in neuroni, processo chiamato neurogenesi, responsabili, quindi, della generazione e del mantenimento di cellule sane nel sistema nervoso centrale. In particolare, i ricercatori hanno identificato un gruppo di undici molecole di miRNA diverse tra loro.
Quando è presente un tumore, i meccanismi molecolari di azione di tali miRNA risultano alterati; la cellula cancerosa, infatti, cresce e prolifera attraverso due modalità: da una parte, abbassa i livelli di miRNA che ne inibiscono la proliferazione; dall’altra, cerca nutrimento ed energia dai vasi sanguigni per crescere e dividersi.
Il gruppo di ricerca ha dimostrato che, introducendo la combinazione degli undici miRNA nel tumore, le cellule del glioblastoma rallentano la loro crescita e invasività. I test sono stati eseguiti su cellule tumorali estratte da pazienti e su modelli preclinici.
“Attraverso i nostri studi genetici e computazionali abbiamo compreso che questi miRNA collaborano tra loro per impedire al tumore di crescere, bloccando alcune interazioni tra le cellule tumorali e l’ambiente che le circonda”, chiarisce Silvia Rancati, prima autrice del lavoro, studentessa di dottorato nel gruppo di Tonelli e oggi ricercatrice post-doc nel laboratorio di Polymers and biomaterials dell’IIT a Genova.
La combinazione degli undici miRNA è stata somministrata tramite nanoparticelle simili a quelle utilizzate nei vaccini a RNA, ma le modalità potrebbero essere diverse a seconda del tipo di terapia antitumorale necessaria. Il protocollo, brevettato, ha dimostrato la sua efficacia in laboratorio e dovrà intraprendere un percorso di validazione per arrivare alla clinica.
“Questa ricerca mette in evidenza l’importanza della scienza guidata dalla curiosità e la forza della collaborazione multidisciplinare, che unisce neurobiologia, nanotecnologia, chimica analitica e biologia computazionale all’interno dell’IIT, insieme alle competenze cliniche presenti nell’ecosistema ligure”, conclude De Pietri Tonelli.
Articolo:
Rancati S., Pereira R.C., Schlich M., Sgroi S., Beatini S., La Rosa L., Giantomasi L., Pelizzoli R., Braccia C., Di Fonzo A., Spattini C., Tuntevski K., Lo Van A., Pons-Espinal M., Palange A., Bajetto A., Daga A., Armirotti A., Florio T., Decuzzi P., De Pietri Tonelli D. (2025). Synergic microRNAs suppress human glioblastoma progression by modulating clinically relevant targets. Molecular Therapy – Nucleic Acids. DOI: 10.1016/j.omtn.2025.102763