Un nuovo farmaco per la policitemia vera

Nei pazienti in cui l'idrossiurea non riesce a controllare la massa di globuli rossi è efficace una nuova molecola, il ruxolitinib

Si aprono nuove prospettive terapeutiche anche per le forme di policitemia vera più difficili da curare. Questa malattia, che fa parte delle cosiddette malattie mieloproliferative croniche, una famiglia di tumori ematologici, è caratterizzata da un aumento della massa dei globuli rossi nel sangue circolante, spesso associato a un aumento delle piastrine e dei globuli bianchi. È una malattia cronica, con un'aspettativa di vita di poco inferiore a quella della popolazione sana della stessa età. Episodi trombotici ed emorragici, insieme ad altri sintomi, possono tuttavia influenzare negativamente la qualità di vita e la malattia, con il tempo, può trasformarsi in una forma più grave di mielofibrosi o anche in leucemia acuta.

Circa il 20% dei pazienti, poi, ha una malattia difficile da gestire o perché non riesce a tollerare la chemioterapia convenzionale, a base di idrossiurea, o perché questa non riesce a controllare la massa dei globuli rossi circolanti, che, misurata con un parametro detto ematocrito (espresso in percentuale) deve essere mantenuta sotto il 45% per ridurre il rischio di trombosi. Ciò è stato dimostrato in un precedente studio pubblicato nel 2013 da un gruppo di ricercatori italiani, coordinato da Alessandro Maria Vannucchi dell'Università di Firenze e finanziato da AIRC all'interno di uno dei Programmi speciali finanziati grazie al 5 per mille. Di recente il gruppo ha contribuito a dimostrare, in uno studio europeo e americano pubblicato sul New England Journal of Medicine, l'efficacia in questi casi di una nuova molecola, il ruxolitinib. Si tratta di un inibitore della proteina JAK2, che è mutata nella quasi totalità dei pazienti con policitemia vera. "Confrontando la terapia convenzionale con il nuovo farmaco" spiega Vannucchi, "si è dimostrato che quest'ultimo era in grado di controllare l'ematocrito, ridurre l'ingrossamento della milza e migliorare i sintomi della malattia, fino a farli scomparire, in una quota significativamente maggiore di pazienti rispetto alla terapia convenzionale". Il trattamento è stato generalmente ben tollerato. Inoltre, anche se i risultati dovranno essere confermati in uno studio più ampio, i pazienti che avevano assunto l'inibitore hanno avuto minori episodi di trombosi rispetto ai controlli.

Ricerca pubblicata su:
The New England Journal of Medicine

Titolo originale:
Ruxolitinib versus standard therapy for the treatment of polycythemia vera

Data Pubblicazione:
01/2015

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