Le terapie mirate raggiungono i bambini

L'imatinib, uno dei primi farmaci a bersaglio molecolare, può essere utile anche nelle leucemie linfoblastiche acute dell'infanzia e dell'adolescenza

I farmaci intelligenti mirano dritti al bersaglio e non badano all'età dei pazienti. L'imatinib è un farmaco che corregge il problema causato dal cosiddetto Cromosoma Philadelphia, in cui due frammenti di DNA si fondono e provocano la leucemia mieloide cronica tipica degli adulti.

Ma «la stessa anomalia cromosomica si ritrova nel 2,5 per cento circa delle leucemie linfoblastiche acute dell'infanzia e dell'adolescenza» spiega Andrea Biondi, a capo del Dipartimento di pediatria dell'Ospedale San Gerardo di Monza e docente all'Università di Milano Bicocca. «Si tratta di forme piuttosto rare, e quindi difficili da studiare. Grazie però alla collaborazione tra i principali centri europei abbiamo potuto dimostrare che l'imatinib è efficace anche in questi piccoli pazienti».

Lo studio è stato condotto con quasi 180 bambini con leucemia linfoblastica acuta, le cui cellule presentavano appunto il caratteristico cromosoma Philadelphia, e ha permesso di confrontare l'efficacia dei due trattamenti: quello tradizionale, con intensi cicli di chemioterapia e trapianto di cellule staminali emopoietiche, e il nuovo approccio, con l'aggiunta del farmaco mirato.

«L'imatinib è stato ben tollerato da bambini e ragazzi» conclude Biondi. «E nel gruppo che ha ricevuto questa cura in aggiunta a quelle standard è aumentata la percentuale di pazienti liberi dalla malattia a distanza di quattro anni dalla fine delle terapie».

La ricerca ha meritato la pubblicazione su Lancet Oncology.

Ricerca pubblicata su:
Lancet Oncology

Titolo originale:
Imatinib after induction for treatment of children and adolescents with Philadelphia-chromosome-positive acute lymphoblastic leukaemia (EsPhALL): a randomised, open-label, intergroup study

Data Pubblicazione:
09/2012

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