La leucemia resistente ha vita breve

Un nuovo farmaco biologico per la leucemia linfoblastica acuta è in sperimentazione in diversi centri, tra cui l'Ospedale San Gerardo di Monza.

Un nuovo farmaco sarà presto a disposizione dei malati di leucemia mieloide cronica e di leucemia linfoblastica acuta che non rispondono alle cure attualmente usate. Lo hanno messo a punto alcuni ricercatori guidati da Carlo Gambacorti Passerini, responsabile della nuova Unità di ricerca clinica del Dipartimento di Oncologia dell'Ospedale San Gerardo di Monza. "Queste due forme di leucemia sono state la prime malattie tumorali curate con un farmaco biologico, l'imatinib, ma purtroppo circa il 20 per cento dei pazienti non ottiene risposte durature" spiega Passerini. Il nuovo farmaco, per ora battezzato solo con una sigla, SKI-606, è stato sviluppato anche grazie a fondi AIRC.

Alla base di ambedue le leucemie c'è un cromosoma anomalo, chiamato cromosoma Philadelphia, formato dalla fusione dei cromosomi normali 9 e 22, che produce una proteina oncogena nota come Bcr/Abl. Fino a qualche anno fa, la diagnosi di queste malattie, significava, per la gran parte dei pazienti colpiti, la morte entro pochi mesi o al massimo qualche anno. Oggi, grazie ai progressi della ricerca, si può persino guarire. "La nuova molecola è un inibitore della proteina sbagliata, quindi ne blocca l'azione. Ha una potenza 50-100 volte maggiore dell'imatinib, e nelle sperimentazioni di laboratorio ha dimostrato di essere molto efficace", continua l'esperto.

Il nuovo farmaco viene ora sperimentato in 18 centri nel mondo, tra cui lo stesso Ospedale San Gerardo, su pazienti con forme resistenti della malattia. I primi risultati sono stati presentati alla fine del 2006 al Congresso dell'Associazione americana di ematologia e sono molto promettenti: "Anche se la cautela è d'obbligo, perché per ora sono stati trattati solo 30 pazienti per un periodo di sei mesi, possiamo dire che il farmaco è ben tollerato e che la malattia si è fermata in tutti e trenta i casi. Nel 60 per cento dei pazienti, tra l'altro, le cellule nuove nate dal midollo osseo dopo il trattamento non hanno più il cromosoma Philadelphia, e ciò fa ben sperare sulla capacità di questo farmaco intelligente di sconfiggere in modo duraturo la malattia".

Ricerca pubblicata su:
The EMBO Journal

Titolo originale:
Bcr-Abl stabilizes - ß catenin in chronic myeloid leukemia through its tyrosine phosphorylation

Data Pubblicazione:
02/2007

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