Quando la scienza bussa alla tua porta

Partecipare a uno studio clinico o offrirsi volontari per testare farmaci ed esami può portare molti vantaggi, ma è bene conoscere le regole che governano il delicato mondo della sperimentazione sull'uomo.

scienza bussa portaSenza sperimentazioni cliniche, condotte sui pazienti per verificare l'efficacia degli ultimi ritrovati terapeutici o di nuovi strumenti diagnostici, la ricerca non può andare avanti. E, soprattutto, non è possibile proporre alla gran massa dei malati i risultati ottenuti, specie se gli studi clinici non sono condotti con rigore e con un numero sufficiente di pazienti.

Secondo recenti indagini svolte negli Stati Uniti, solo il 15 per cento dei malati di cancro fruisce di terapie sperimentali, una proporzione piuttosto piccola se confrontata con la quantità di nuove strategie e nuove molecole che ogni anno si presenta sul mercato. Per questo già nel 2000 il governo statunitense ha varato un piano per incentivare la partecipazione dei malati alle sperimentazioni, ottenendo, in quattro anni, di raddoppiare il numero dei soggetti coinvolti.

Il cuore del progetto d'oltreoceano è un sito, una sezione della Food and Drug Administration, che raccoglie le informazioni su tutte le sperimentazioni cliniche in corso nel Paese, il tipo di malattia al quale lo studio è rivolto, le caratteristiche che devono avere i pazienti per poter partecipare, i farmaci o le procedure testate e così via.

Per saperne di più

Esistono diverse tipologie di studi farmacologici che possono coinvolgere i pazienti. È bene conoscerne almeno le caratteristiche di massima.

Gli studi sperimentali

Sono utilizzati per verificare l'efficacia di una nuova terapia oppure la comparsa di effetti collaterali non prevedibili in base agli studi di laboratorio e su modelli sperimentali.
Tali studi possono essere:

  • Randomizzati: ogni partecipante allo studio è assegnato in modo casuale (random) a ricevere uno dei trattamenti in esame oppure una sostanza inerte, il placebo. In tal caso lo studio è definito "randomizzato contro placebo". In caso di terapie oncologiche non è possibile, per ovvie ragioni etiche, confrontare la nuova terapia con una sostanza inerte, per cui la si confronta in genere con la migliore cura disponibile al momento per la patologia oggetto di studio.
  • In cieco: i pazienti che partecipano allo studio non sanno con quale farmaco sono trattati per non essere influenzati nel riferire gli effetti della cura.
  • In doppio cieco: anche i medici, oltre ai pazienti, non sanno esattamente che cosa stanno somministrando ai loro assistiti per evitare qualsiasi interferenza nell'efficacia.

Ora anche l'Italia sta cercando di dotarsi di uno strumento analogo: è la sezione dedicata alla ricerca clinica sul sito dell'Agenzia Italiana per il farmaco (AIFA). Non è ancora uno strumento completo quanto quello statunitense, ma costituisce un primo nucleo utile per sapere se, e dove, qualcuno sta cercando una nuova soluzione per una certa malattia.

Certo, per consultarlo bisogna essere piuttosto competenti nella materia, e non è facile capire, per esempio, se si può rientrare in una delle sperimentazioni proposte oppure no. È invece possibile sapere quali garanzie (in termini etici e deontologici, ma anche dal punto di vista pratico) sono assicurate a coloro che accettano di provare l'efficacia di una nuova sostanza.

In alcuni ambiti, come l'oncologia, la scelta di partecipare a una terapia sperimentale o di offrirsi per uno screening può avere importanti risvolti in termini psicologici. Per questo è importante sapere a cosa si va incontro e quali garanzie vi sono a tutela di coloro che si offrono come volontari.

Regole severe

Le regole sono assai stringenti, come spiega Francesco Perrone, direttore della Struttura complessa di sperimentazioni cliniche dell'Istituto tumori Pascale di Napoli: "Esiste una procedura precisa, stabilita internazionalmente, in base alla quale un nuovo farmaco deve passare attraverso tre fasi di sperimentazione prima di poter essere disponibile al pubblico. E anche dopo queste tre fasi, quando è in commercio, rimane sotto osservazione per i primi cinque anni".
La ragione di tanti scrupoli, che allungano fino a 20 anni il tempo di commercializzazione di una molecola, sta tutta nella tutela dei malati: non solo bisogna dimostrare che la nuova medicina è efficace almeno quanto quella vecchia (ovviamente è meglio se è più efficace) ma anche che non ha effetti collaterali gravi. "Il problema è che non tutti i pazienti rispondono ai criteri necessari per l'inclusione in una sperimentazione" spiega ancora Perrone. "Questo è difficile da spiegare a chi magari ha provato di tutto e spera nell'ultimo ritrovato sperimentale".

In sostanza, per entrare in una ricerca bisogna avere caratteristiche individuali e della malattia ben precise, stabilite a priori ancora prima che parta il reclutamento dei volontari. E bisogna anche che lo studio sia stato approvato da un comitato etico.

Si tratta di istituzioni nate ufficialmente alla fine degli anni Novanta, quando ci si è accorti che bisognava regolamentare le sperimentazioni sull'uomo, al fine di garantire i pazienti. Ogni ospedale o centro di ricerca ha il proprio, composto da persone di varia estrazione: avvocati, giuristi, medici, giornalisti scientifici, bioeticisti, religiosi eccetera. Pur dovendo far fronte a una gran mole di lavoro burocratico (non retribuito, poiché si ritiene che la partecipanzione debba essere gratuita per non generare conflitti di interesse) i comitati etici sono utili per garantire che al paziente siano fornite tutte le informazioni necessarie a un corretto consenso informato, attraverso moduli - comprensibili e completi - e colloqui con i medici, e che gli vengano offerti reali vantaggi.

Un farmaco nuovo davvero

Alcuni link utili

Il comitato nazionale per la bioetica
Organo consultivo del Governo, tale Comitato produce pareri non vincolanti sulle maggiori questioni etiche che riguardano la medicina e la scienza. Nel 2008 ha pubblicato un importante documento sulla sperimentazione farmacologica sulle donne, segnalando quali sono le precauzioni da prendere nel caso di studi che coinvolgono donne in età fertile.

Il sito dell'Agenzia italiana per il farmaco(AIFA)
Da questa pagina del sito dell'AIFA è possibile ricevere informazioni sulle garanzie a tutela di coloro che decidono di partecipare a una terapia sperimentale.

Il portale della ricerca clinica sui farmaci
Il nuovo portale messo a punto dall'AIFA dovrebbe fungere, nei prossimi anni e quando sarà pienamente a regime, da centro di informazione per tutti coloro che vogliono sapere chi sta studiando una nuova terapia per una certa patologia.

Uno dei problemi sollevati dagli esperti riguarda la qualità dei farmaci testati: non tutti sono davvero innovativi. Un farmaco con un meccanismo veramente nuovo rappresenta un'incognita ma anche un'opportunità, perché è possibile che dia un reale beneficio al paziente. Viceversa un farmaco-copia può solo essere uguale (o talvolta peggio) di ciò che già esiste.

La soluzione: informarsi con attenzione per avere elementi chiari in base ai quali decidere. È bene anche ricordare che da una sperimentazione farmacologica si può uscire in qualsiasi momento senza perdere il diritto alla migliore assistenza possibile: è questa una delle clausole etiche introdotte nei regolamenti una ventina di anni fa per garantire la libertà di scelta del malato.

Non tutti gli studi sono di tipo farmacologico: alcuni si prefiggono lo scopo di scoprire l'effetto di determinate scelte di vita sulla salute, altri studiano le basi genetiche di una malattia (compresa la predisposizione a svilupparla, che implica l'accettazione dell'eventualità di scoprire che si è a rischio), altri ancora vogliono capire se un certo strumento diagnostico è affidabile o meno. Per ogni tipologia di studio esistono regole che devono essere rispettate. Per esempio, se si chiede al volontario di sottoporsi a un esame per la diagnosi precoce, è obbligatorio garantire anche tutti gli accertamenti derivanti dalla diagnosi, sia essa corretta o sbagliata.

Se poi forniamo ai ricercatori informazioni personali sui nostri stili di vita (alimentazione, fumo ma anche vita sessuale o altri dati sensibili) è importante sapere che nessuno potrà ricondurli al nostro nome, se non in casi eccezionali e previa una nostra esplicita autorizzazione. Tutte le informazioni vengono infatti archiviate in database diversi da quelli che contengono i nomi delle persone, a tutela della privacy del soggetto e della sua famiglia.

Oncologia in pole position

Secondo il Rapporto nazionale 2010 dell'AIFA sulla sperimentazione dei farmaci risulta che un nuovo farmaco su tre è studiato per un'indicazione oncologica. Ciò significa che la ricerca sui tumori è in pieno fermento. Alla fine del 2009, infatti, erano attive 1.314 sperimentazioni di farmaci anticancro. Seguono i farmaci cardiovascolari con "solo" 428 ricerche.

"Lo sviluppo dei farmaci biologici è un risultato degli ultimi anni che spiega pure perché l'oncologia sia uno degli ambiti più attivi anche nella ricerca clinica" spiega Lisa Licitra, responsabile della Struttura semplice dedicata ai tumori della testa e del collo presso l'Istituto nazionale tumori di Milano. "Ma ci sono anche chemioterapici classici con nuovi meccanismi d'azione o vecchi chemioterapici che vengono testati all'interno di nuove combinazioni".

Il reparto di Licitra cura pazienti con forme tumorali relativamente rare, per le quali è difficile condurre ricerche. "Per fortuna questi tumori non sono molto comuni, ma d'altro canto questo significa che è importante che i pazienti adatti partecipino alle ricerche quando vengono loro proposte. Un nuovo farmaco viene testato in contemporanea in più centri nel mondo e solo così si raggiungono numeri statisticamente significativi".

PRIMA DI ENTRARE NELLA SPERIMENTAZIONE

Cosa bisogna sapere

Ecco un breve elenco di domande che un paziente potrebbe porsi nel momento in cui decide di entrare in una sperimentazione. È bene avere sotto mano l'elenco di ciò che si desidera sapere prima di affrontare il colloquio informativo col medico.

  • È utile, prima di accettare lo studio proposto, cercare di capire se, per la stessa malattia, ve ne sono altri in corso e con quale obiettivo
  • È importante parlare con un medico e decidere insieme a lui qual è la sperimentazione più adatta al proprio caso
  • Con l'aiuto del vostro medico, fate un bilancio dei rischi e dei benefici ipotetici che derivano dalla partecipazione
  • Siate certi di aver avuto una risposta soddisfacente per ognuna delle vostre domande

QUESTI SONO I POTENZIALI BENEFICI:

  • Potreste accedere a terapie non disponibili al pubblico
  • Sarete seguiti in un contesto altamente specializzato e probabilmente anche attraverso una corsia preferenziale per esami e controlli
  • Contribuirete al progresso delle conoscenze e ad aiutare chi si è ammalato della vostra stessa malattia

ALCUNI POSSIBILI RISCHI:

  • Potrebbero comparire effetti collaterali dovuti ai nuovi trattamenti
  • La cura potrebbe non essere efficace come ci si attendeva
  • Partecipare a uno studio clinico può richiedere tempo, perché si fanno più visite e più controlli

IN ITALIA È VIETATO RETRIBUIRE I VOLONTARI

Pagati o non pagati?

In alcuni Paesi (ma non in Italia) chi partecipa a una sperimentazione farmacologica (specie se si tratta di volontari sani) può essere pagato, magari sotto forma di "rimborsi spese", più o meno fittizi. Questo comportamento è severamente sanzionato nella maggior parte dei Paesi europei per ottime ragioni: non è etico "vendere" il proprio corpo per una sperimentazione, anche perché così facendo le persone più povere potrebbero essere tentate di partecipare a molte ricerche mettendo a rischio la propria incolumità. Non è invece lecito far pagare per partecipare a una ricerca o per utilizzare un farmaco o un esame diagnostico considerati ancora sperimentali: solo se il paziente ha certe caratteristiche decise a priori dal protocollo dello studio potrà richiedere di essere inserito.

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